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[间质性肺炎有望改善生存上海仁济医院叶霜团队十余年努力瞄准自身...] 仁济医院叶霜

发布时间：2019-07-19 15:09:07 点击：次

原标题：间质性肺炎有望改善生存上海仁济医院叶霜团队十余年努力瞄准自身免疫病的精准防诊治

日前，上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科副主任、南院执行主任叶霜团队发布研究成果“托法替布可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存”，为这一临床危重疾病提供了新的治疗方案。

图说：叶霜巡房（右二）来源/采访对象供图

据仁济医院风湿科常务副主任吕良敬教授介绍，ADM是一种罕见（发病率估计低于10/10万具体不详）但病死率极高的自身免疫病，好发于东亚人群。患者除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭。患者发病后6个月死亡率可高达50%。患者往往死于快速进展间质性肺病以及呼吸衰竭。以仁济医院为例，20年前该病患者半年内的死亡率在80%左右，近年来因全科对这一疾病的集中攻关，半年病死率逐步降至40%左右；早期患者生存情况相对更好一些，病死率约在20%，仍是死亡率极高的凶险疾病。

该项目的主要研究者王晓栋医师指出：“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。目前国际上对ADM尚无公认的特效的治疗手段，常规的免疫治疗效果不佳，临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。”

托法替布是口服酪氨酸激酶JAK的抑制剂，在临床上批准用于类风湿关节炎的治疗，具有良好的疗效。

本研究从疾病发病机制出发，创新性将托法替布用于ADM相关肺间质病变的治疗，18例患者在托法替布治疗后6个月全部存活，托法替布可显著控制早期ADM间质性肺炎的进展，并有效延长患者的生存期，具有良好的治疗前景和安全性。

叶霜团队对该临床难题经过十余年不懈的努力，通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。

据悉，该成果近日在线发表于国际著名医学杂志《新英格兰医学》(NEJM，影响因子70.67)，也是吕良敬教授领衔的国家重点研发计划精准医学项目“基于系统生物学的重大自身免疫病防诊治精准化策略”研究中的重磅成果之一。

通讯员袁蕙芸新民晚报记者左妍

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