...艾尔建肉毒素Botox(保妥适)获美国FDA批准治疗儿科下肢痉挛!

2019年10月25日讯 /BIOON/ --艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗患有下肢痉挛的儿科患者（2-17岁），该适应症不包括由脑瘫（CP）引起的痉挛。此次批准，标志着Botox上市30年后获批的第11个治疗适应症。今年6月，Botox获得批准，治疗患有上肢痉挛（ULS）的儿科患者（2-17岁）。

此次批准，基于一项III期的数据，该试验入组了300多例患有下肢痉挛的儿科患者（2-17岁），评估了Botox治疗的安全性和有效性。虽然试验参与者中包括脑瘫患者，但由于另一家公司的市场独占权，Botox此次批准的适应症排除了由脑瘫引起的下肢痉挛。这些试验包括一项为期12周的双盲研究和为期一年的开放标签扩展研究。

治疗方面，Botox每个治疗疗程的批准推荐剂量为每公斤4单位至每公斤8单位，分配至下肢受影响肌肉。下肢每次治疗的总剂量不应超过每公斤8单位或300单位，以较低者为准。当同时治疗下肢或上下肢时，儿童患者的总剂量不应超过每公斤体重10单位或340单位，以较低者为准，间隔3个月。

艾尔建首席研发官David Nicholson表示：“下肢痉挛会影响孩子生活的方方面面，并对其整体发育和生活质量产生重大影响。此次批准是一个重要的里程碑，使我们能够为患病儿童及其护理者带来Botox并促进儿科护理方面的进步。自1989年批准治疗眼睑痉挛和斜视以来，Botox已在各种治疗领域应用了30年，我们始终致力于投资研究，探索Botox在一系列治疗领域对患者的潜在治疗益处。

痉挛是一种使人衰弱的神经疾病，涉及肌肉僵硬，可导致上肢和下肢肌肉紧绷。导致儿童局灶性痉挛最常见的原因是脑瘫，据估计，全球每1000名活产婴儿中约有2.5名发生脑瘫。几乎所有脑瘫患者都有运动功能受损，痉挛影响高达91%的患儿。

Botox（保妥适）由艾尔建研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症等多种适应症。

在过去的30年中，全球各地已销售超过一亿瓶Botox 和Botox Cosmetic（肉毒杆菌毒素A），在科学和医学期刊上发表了超过3700篇文章。Botox 神经毒素是全球研究最广泛的药物之一。（生物谷Bioon.com）

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